Могилевская областная клиническая больница: проект «Жизнь без разрушения: обеспечение непрерывной таргетной терапии пациентов с пароксизмальной ночной гематурией в Могилевской области»

1. Наименование проекта

1. Наименование учреждения

1. Физический, юридический адрес организации, телефон, факс, e–mail

ул.Бялыницкого–Бирули,12 212026 г.Могилев 

тел. (8–0222) 62 98 79, (8–0222) 63 98 58

е–mail: info@uzmob.by 

1. Информация об организации

1. Руководитель организации

Кулик Анатолий Степанович

тел. +375 222 68–02–09

1. Менеджер проекта

Заместитель главного врача по медицинской части: Ильин Игорь Викторович

контактный телефон: +375 222 62–87–34

1. Прежняя помощь, полученная из других источников

1. Требуемая сумма

1. Софинансирование

1. Срок проекта

1. Цель проекта

1. Задачи проекта

1. организация своевременной закупки и бесперебойной поставки препарата «Элизария» в Могилёвскую ОКБ на период реализации проекта;

2. обеспечение строгого клинико–лабораторного мониторинга состояния здоровья пациентки в процессе таргетной терапии;

3. снижение доли нагрузки на местный бюджет за счет интеграции гуманитарных средств;

1. 4. повышение квалификации врачей–гематологов Могилевской области в сфере ведения орфанных гематологических больных.

1. Детальное описание деятельности в рамках проекта в соответствии с поставленными задачами

1. на базе Могилёвской ОКБ формируется рабочая группа; подписание соглашения о гуманитарной помощи; проведение прозрачных электронных торгов на закупку препарата Экулизумаб («Элизария») в объеме, необходимом на 12 месяцев лечения (с учетом веса пациентки и стандартного режима дозирования: индукция + поддерживающая терапия каждые 2 недели) с участием РУП «Фармация»; организация транспортировки препарата с соблюдением «холодовой цепи» (температурный режим +2...+8 °C) со склада РУП «Фармация»  с требуемой периодичностью;  

2. госпитализация пациентки в гематологическое отделения каждые 14 дней для внутривенного введения препарата под контролем медицинского персонала; регулярный забор анализов крови (уровень ЛДГ, свободный гемоглобин, общий анализ крови, показатели функции почек);

3. организация регулярных (ежеквартально) телемедицинских консультаций со специалистами республиканского уровня (МНПЦ ХТиГ) для оценки динамики лечения; проведение регионального семинара для врачей–терапевтов и врачей общей практики Могилевской области по ранней диагностике и настороженности в отношении орфанных заболеваний крови;

4. подготовка детального отчета об использовании привлеченных средств для спонсора и контролирующих органов; анализ динамики качества жизни пациентки (снижение частоты гемолитических кризов, отсутствие тромботических осложнений, восстановление трудоспособности); публикация результатов проекта в профильных медицинских изданиях и СМИ для демонстрации успешного опыта.

5. ожидаемые результаты: достижение стойкой клинико–лабораторной ремиссии у пациентки с ПНГ, полное предотвращение инвалидизирующих тромбозов; экономия средств местного бюджета, снижение риска дефицита финансирования.

1. Обоснование проекта

Пароксизмальная ночная гемоглобинурия (ПНГ, болезнь Маркиафавы–Микели) – это редкое (орфанное), угрожающее жизни клональное заболевание крови. Оно характеризуется хроническим разрушением эритроцитов (внутрисосудистым гемолизом), высоким риском развития тромбозов, почечной недостаточности и органных повреждений. Без адекватной терапии пятилетняя смертность среди пациентов достигает 35%.

Единственным эффективным методом контроля заболевания и предотвращения инвалидизации является пожизненная патогенетическая терапия гуманизированными моноклональными антителами – ингибиторами комплемента. Препарат Экулизумаб (Элизария) блокирует терминальный каскад комплемента, полностью останавливая разрушение клеток крови.

Однако терапия экулизумабом относится к категории ультра–дорогостоящего лечения. Стоимость годового курса для одного взрослого пациента исчисляется сотнями тысяч рублей. В настоящее время в гематологическом отделении учреждения здравоохранения «Могилевская областная клиническая больница» (далее – Могилевская ОКБ) находится на лечении одна пациентка с данным диагнозом.

В Республике Беларусь финансирование лечения орфанных заболеваний частично ложится на местные бюджеты. Для бюджета Могилевской области обеспечение даже одного такого пациента является колоссальной финансовой нагрузкой. Любые задержки в закупках, вызванные дефицитом локального бюджета или процедурными нюансами, несут прямую угрозу жизни пациентки. Перерыв в введении Экулизумаба провоцирует тяжелейший синдром отмены – массивный гемолитический криз, который может закончиться летальным тромбозом или острой почечной недостаточностью.

Настоящий проект призван внедрить модель государственно–частного и гуманитарного партнерства. Привлечение внешних ресурсов позволит:

гарантировать 100% непрерывность лечения пациентки;

снять критическую нагрузку с местного бюджета, перераспределив высвободившиеся средства на модернизацию гематологической службы Могилевской области;

создать надежный резерв препарата на случай выявления новых пациентов с ПНГ в области.

1. Деятельность после окончания проекта

1. Бюджет проекта